Японские ученые представили прорыв в лечении болезни Паркинсона: первые результаты клинических испытаний

Новая терапия основана на использовании индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPS), которые преобразуют в дофаминовые нейроны — именно эти клетки гибнут при болезни Паркинсона. Полученные нейроны трансплантируют в putamen — область мозга, наиболее страдающую при этом заболевании.

В исследовании приняли участие 7 пациентов с умеренной стадией болезни Паркинсона. В течение двух лет наблюдений у пяти из семи пациентов улучшились моторные функции в среднем на 27% по шкале UPDRS, а также сократилось время "off"-периодов в среднем на 1,8 часа в день. Серьезных побочных эффектов не выявлено.

Сейчас исследователи готовятся к третьей фазе клинических испытаний, которая продлится с 2024 по 2026 год. Если все пройдет успешно, терапия может появиться на рынке не ранее 2027 года. Однако важно отметить, что метод эффективен только на ранних и средних стадиях заболевания, его предполагаемая стоимость превышает 100 000 долларов, и он не восстанавливает полностью утраченные функции.

Главное преимущество разработки — использование аллогенных (донорских) iPS-клеток вместо аутологичных. Это позволяет создавать стандартизированный клеточный продукт, производить до 100 доз от одного донора и существенно снизить риск образования опухолей.

Пока новая терапия проходит испытания, пациентам рекомендуют препараты на основе леводопы (такие как Мадопар), глубокую стимуляцию мозга и специализированную физическую реабилитацию. "Это важный шаг вперед, но нужно понимать, что метод не является панацеей", — отмечает профессор Такахаси. — "Он может значительно улучшить качество жизни пациентов, но не полностью излечивает заболевание".

Пока революционные методы лечения проходят клинические испытания, Мадопар остается "золотым стандартом" медикаментозной терапии болезни Паркинсона. Его эффективность доказана клинически — препарат восполняет дефицит дофамина в мозге, уменьшает тремор и скованность движений, позволяя пациентам сохранять активность и самостоятельность.

Комбинация леводопы и бенсеразида в составе Мадопара обеспечивает быстрое начало действия (уже через 20-30 минут) и снижение побочных эффектов по сравнению с чистой леводопой. Препарат доступен в удобных формах выпуска — как в виде таблеток с быстрым высвобождением, так и в форме капсул с пролонгированным действием.

Исследование японских ученых опубликовано в декабрьском номере журнала Nature Medicine за 2023 год. За дополнительной информацией можно обратиться на официальный сайт Университета Киото или в реестр клинических исследований Японии (jRCTa031190228).